路透9月22日 - 大冢制药和Ionis制药公司（IONS.O）周二表示，其试验性药物在针对罕见遗传性肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的晚期临床试验中达到了主要研究目标。

详情如下：

• 与安慰剂相比，大冢制药的乌列夫纳森（ulefnersen）在FUS-ALS患者中显著改善了功能和生存率。FUS-ALS是一种罕见的遗传性肌萎缩侧索硬化症（ALS），会损害控制运动的神经细胞。

• 目前尚无针对FUS-ALS遗传病因的获批疗法。

• 该药物还降低了与神经细胞损伤相关的生物标志物水平，并延缓了疾病进展。

• 大多数副作用为轻度或中度，两家公司表示该药物表现出良好的安全性特征。

• 大冢制药和Ionis计划就该结果与美国食品药品监督管理局（FDA）及全球其他卫生监管机构进行讨论，以寻求潜在的加速审批途径。

• FUS-ALS会导致进行性肌肉无力，使患者无法独立活动、说话、吞咽或呼吸。

• 大冢制药的乌列夫纳森（ulefnersen）是一种实验性药物，旨在减少与该疾病相关的 FUS 蛋白的产生。

• 此外，大冢制药还为无法参与临床试验的符合条件的FUS-ALS患者启动了一项全球早期使用计划，允许医生在该药物获得任何潜在批准之前申请使用ulefnersen。