9月9日 - ** 生物技术公司Opus Genetics(IRD.O)股价上涨55.3%,至6.75美元——创下2021年3月以来的最高水平
** 该公司表示,其用于治疗BEST1相关视网膜疾病的实验性基因疗法OPGx-BEST1(该类罕见遗传性眼疾会导致视力进行性丧失乃至失明),在一项早期至中期临床研究中,接受治疗的全部五名患者均显示出具有临床意义的视力改善
** Opus 表示,未观察到严重不良事件、剂量限制性毒性或眼部炎症
** 公司报告称,5名患者中有3名视力有所改善,4名可评估患者中有3名视网膜敏感度有所提高
** 5名患者中有4名出现结构性改善,包括与疾病相关的视网膜病变和积液减少
** Opus将高剂量组的入组人数超额扩大至8名患者;预计将于2027年第二季度公布顶线数据
** 计入本次交易后,该股今年以来累计涨幅约245%