美国克利夫兰诊所、波士顿CRISPR治疗公司和新西兰临床研究中心联合开展的首次人体临床试验显示，在一年随访期内，CRISPR-Cas9基因编辑疗法可安全有效地降低难治性血脂异常患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，俗称“坏胆固醇”）和甘油三酯。研究结果已在2026年欧洲心脏病学会年会上公布，并同步发表于新一期《新英格兰医学杂志》。
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