全文中新增了图表、关于竞争药物风险的详细信息以及分析师评论

Bhanvi Satija

路透伦敦9月7日 - 诺华 NOVN.S 周一股价下跌逾3%，此前其一款降胆固醇药物在一项备受关注的研究中未能达到预期，这给投资者曾视为重磅药物的该疗法造成打击，同时也加大了市场对该瑞士制药商以120亿美元收购Avidity后获得的肌肉萎缩治疗药物即将公布数据所带来的压力。

随着诺华（Novartis）为包括心脏病药物恩特瑞斯托（Entresto）在内的老牌重磅药物专利到期做准备，投资者一直寄希望于佩拉卡森（pelacarsen）、抗炎药雷米布替尼（remibrutinib）以及RNA疗法德尔-德西兰（del-desiran）来推动公司增长。

这一挫折也给整个行业针对脂蛋白(（)）或Lp(（)）的研发努力蒙上了不确定性，后者是一种遗传性心血管风险因素，目前尚无获批的治疗方法。

安进 AMGN.O 和礼来 LLY.N 正在对两款竞争性的实验性药物——奥帕西兰（olpasiran）和莱波迪西兰（lepodisiran）——进行后期临床试验。

上周五晚间，诺华公司表示，在其针对高Lp(a) 患者进行的一项大型后期研究中，其药物pelacarsen (link) 未能降低心脏病发作和中风的风险。分析师此前曾预测，如果该药物取得成功，其年度峰值销售额将在30亿至60亿美元之间。

罕见病药物备受期待

市场关注点现将转向第四季度其RNA疗法del-desiran的后期临床试验结果。该药物用于治疗一种罕见肌肉疾病，系通过收购Avidity公司获得。巴克莱分析师表示，该试验的成功“是证明”其高昂定价合理性的必要条件。

诺华公司另一款抗炎药物雷米布替尼（remibrutinib）针对一种名为脓疱性汗腺炎的皮肤病所开展的研究数据，预计也将于今年公布。该药物上周在多发性硬化症患者的临床试验中取得了成功。

杰富瑞（Jefferies）分析师表示，该多发性硬化症药物最近取得的成功“应能让投资者更乐于接受pelacarsen研究的结论”。

截至周五收盘，受对其研发管线乐观预期的提振，诺华股价今年迄今已上涨约五分之一。巴克莱分析师表示，诺华的第二款药物DII235，其靶点为Lp()，目前看来“不太可能带来任何有意义的益处”。

对竞争疗法的威胁

HORIZON试验的失败 ，增加了 安进和礼来公司旗下其他降低Lp(a)的 竞争药物所面临的举证责任 。这两家竞争对手的药物均在与佩拉卡森类似的临床试验中进行测试，这些试验依赖于确诊的心脏相关事件，且没有明确的结束日期。

不过，一些分析师指出，在诺华（Novartis）失败的地方，竞争疗法或许能取得成效。此前研究表明，安进和礼来的药物降低胆固醇的效果优于佩拉卡森，且其临床试验针对的是Lp(a) 水平特别高的特定患者群体，部分分析师认为这可能产生不同效果。

(总部位于荷兰的NewAmsterdam Pharma公司（KH6.F）其药物obicetrapib主要通过降低标准的“坏”胆固醇LDL（而非更难治疗的Lp) 类型）发挥作用，因此不会受到诺华临床试验失败的直接冲击。

生物技术公司CRISPR Therapeutics CRSP.BN 和Silence Therapeutics也正在开发针对Lp(a) 的治疗方法。CRISPR的药物通过基因编辑起作用，而非暂时阻断蛋白质。威廉·布莱尔（William Blair）的分析师表示，对于正在寻找合作伙伴为该药物的大规模试验提供资金的Silence Therapeutics而言，这一挫折可能会使其在完全了解数据之前，更难以期望的价值达成交易。

诺华计划在今年晚些时候的一场医学会议上公布佩拉卡森（pelacarsen）的完整研究结果。