更新9月3日的报道，在第1段补充了定价细节，在第5段补充了患者护理人员的评论，在第7-8段补充了分析师的评论；修改了发稿地

Siddhi Mahatole/Christy Santhosh

路透9月4日 - Ionis Pharmaceuticals公司周五表示，其新获批的亚历山大病治疗药物每剂定价为28.5万美元。此前一天，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了这款注射剂，使其成为首款获批用于治疗成人和儿童该遗传性疾病的药物。

亚历山大病是一种罕见 的神经退行性疾病，通常在幼儿期发病，会损害脑细胞并导致运动、言语和吞咽功能障碍。据美国国立卫生研究院统计，该病在美国的患者不足1,000人。

Ionis预计，该疗法（商品名为Zanvastro的zilganersen）的峰值销售额将超过1亿美元，并表示该药物将在未来几周内于美国上市。

在一项涵盖早期至晚期的研究中，接受50毫克剂量Zanvastro治疗的亚历山大病患者，在第61周进行的10米步行测试中，步速显示出具有统计学意义的改善 (link)。

皮尔森（Jenny Pearson）的女儿曾参加Ionis公司针对亚历山大病的临床试验，她将此次批准称为“奇迹”，认为这为患者家庭带来了切实的希望，而非被拒之门外。

Zanvastro 需由医疗专业人员每三个月通过脊柱腔注射给药。

奥本海默分析师奥尔森（Jay Olson）表示，此次批准显著降低了Ionis更广泛的神经学研发管线的风险，其中包括用于治疗安杰尔曼综合征的奥布达塞尔（obudanersen），该药物的晚期临床试验数据预计将于2027年下半年公布。

“我们认为，Ultragenyx公司用于安杰尔曼综合征的阿帕祖纳森（(link)RARE.O）近期试验失败，不会对奥布达纳森的成功概率产生负面影响，”奥尔森补充道。

Ionis表示，公司将继续通过一项开放标签扩展试验对Zanvastro进行研究。