Bhanvi Satija/Mariam Sunny

路透8月28日 - Cytokinetics公司（CYTK.O）周五表示，详细的三期临床试验数据显示，其药物aficamten显著改善了患有某种遗传性心脏病患者的症状和运动耐力，而该病目前尚无获批的治疗方法。

这些在欧洲心脏病学会年会上公布的结果，将为该生物技术公司计划于2026年第四季度提交的美国补充上市申请提供支持。

该药物已获批用于治疗oHCM（即阻塞性肥厚型心肌病），即心肌增厚导致 血流受阻的病症，商品名为Myqorzo。Cytokinetics正寻求将其适应症扩展至非阻塞性肥厚型心肌病（nHCM），该病症会导致心肌增厚但不阻塞血流。

该公司今年早些时候曾披露，该试验已达成其双重主要目标，即改善心力衰竭症状并提升患者生活质量。

巴克莱分析师预测，Myqorzo的峰值销售额将超过50亿美元，并预计Cytokinetics将在未来数年内独占非梗阻性心肌病（nHCM）市场，从而引发“光环效应”，推动其现有梗阻性心肌病（oHCM）药物的销售。

百时美施贵宝 BMY.N 将于今年晚些时候针对nHCM患者启动其竞品药物Camzyos的后期临床研究。

周五公布的详细数据显示，在这项涉及517名患者的研究中，53%服用aficamten的患者在五项关键疾病指标（如耐力、症状缓解和心脏负荷等）中的至少三项上表现出显著改善，而安慰剂组这一比例仅为13%。

然而，该药物并未显著改善心脏结构，也未能延缓心血管事件的发生。此外，约10%的患者出现了心脏泵血能力危险性下降的情况，研究期间还发生了12例心力衰竭事件。

“研究初期出现了心力衰竭事件的不平衡，”首席医疗官史蒂夫·海特纳（Steve Heitner）告诉路透，并解释称， 严格的试验给药算法排除了临床判断，导致了这些早期事件的发生。

他补充道，在实际临床中，医生将通过监测患者的自述症状来安全地调整剂量。

B. Riley的分析师指出，该药物的数据将作为一条至关重要的“桥梁”，用于验证Cytokinetics公司针对射血分数保留型心力衰竭 (HFpEF) 的下一代药物ulacamten。这是一个规模更大的、价值数十亿美元的治疗市场，该药物也将在此与百时美施贵宝展开竞争。

HFpEF是一种心肌僵硬、吸入血液量减少的疾病。