路透7月30日 - 英国药品监管机构周四批准了Cytokinetics公司 CYTK.O 药物用于治疗一种罕见心脏病，该国成本效益监管机构建议英国国民医疗服务体系（NHS）将其纳入报销范围，预计将惠及约6,600名患者。

该药物商品名为Myqorzo，获批用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），这是一种心肌异常增厚并形成阻塞，可能导致身体供血减少的疾病。

具体详情如下：

• 英国成本效益监管机构——国家卫生与临床优化研究所（NICE）——建议在英格兰和威尔士地区，符合条件的成年患者使用Myqorzo（化学名为aficamten），为该药物通过英国国家医疗服务体系（NHS）报销铺平了道路。

• NICE的建议适用于被归类为纽约心脏协会（NYHA）II级或III级的患有症状性肥厚型心肌病（oHCM）的成年患者。

• 该疗法可作为标准治疗的辅助手段，或在标准治疗药物不适用时作为独立治疗方案。

• 英国约每500人中就有1人患有肥厚型心肌病（HCM），其中约一半病例为遗传性。

• 英国药品和保健品管理局（MHRA）的批准基于后期数据 (link)，其中，接受 Myqorzo 治疗 24 周的患者，其峰值摄氧量（衡量运动能力的指标）与接受安慰剂的患者相比，显示出具有统计学意义的改善。

• Myqorzo是一种心肌肌球蛋白抑制剂，与百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）的 BMY.N Camzyos属于同一类药物，后者已获批用于治疗同一病症。

• 此次批准使Myqorzo的市场覆盖范围扩展至美国以外地区——此前美国食品药品监督管理局（FDA）已于2025年12月批准该药物 (link)，且Cytokinetics公司于1月开始商业销售。