路透5月20日 - BioMarin制药公司（BMRN.O）周三表示，其用于治疗一种导致身材矮小的罕见疾病的药物有助于促进儿童生长，达到了后期临床试验的主要目标，该消息推动其股价在盘后交易中上涨近5%。

详情如下：

• 该公司表示，该药物Voxzogo在52周后显著提高了矮小软骨发育不全症患者的年化生长率，相比安慰剂组，接受治疗的患者身高增长了2.33厘米。

• 矮小软骨发育不全症是一种罕见的遗传性骨骼疾病，会影响骨骼生长并导致四肢短小的侏儒症。

• 接受该疗法的患者在站立身高和臂展方面均出现显著改善，这是该研究的关键次要目标。

• 这项涉及80名患者的研究针对3至17岁的儿童进行了药物评估。

• 目前，美国食品和药物管理局或欧洲药品管理局尚未批准任何针对该疾病的治疗方法，BioMarin表示。

• 该公司计划在今年第三季度向美国监管机构提交补充申请，随后将在欧洲和其他地区提交申请。

• Voxzogo已于2021年在美国获批用于治疗软骨发育不全（一种侏儒症）。

(为便利非英文母语者，路透将其报导自动化翻译为数种其他语言。由于自动化翻译可能有误，或未能包含所需语境，路透不保证自动化翻译文本的准确性，仅是为了便利读者而提供自动化翻译。对于因为使用自动化翻译功能而造成的任何损害或损失，路透不承担任何责任。)