Abeona Therapeutics® 对Ultragenyx表示祝贺，因其Fayuvi™基因疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗Sanfilippo综合征A型（即黏多糖贮积症IIIA型，MPS IIIA）。

此项批准标志着该罕见病治疗领域的重要里程碑。Abeona Therapeutics向Ultragenyx团队致以诚挚祝贺，认可其在推进这一创新疗法方面所做出的不懈努力与卓越贡献。

Fayuvi™作为一种基因疗法，旨在通过靶向修复相关基因缺陷来应对这一严重且目前尚无治愈手段的遗传性疾病。此次获批无疑为受Sanfilippo综合征A型影响的患儿及其家庭带来了新的希望。