生物技术公司Entrada Therapeutics公布最新临床数据，其针对杜氏肌营养不良症的实验性疗法在队列1研究中取得积极进展。数据显示，接受治疗的患者外显子跳跃率较基线水平2.66%实现2.31个百分点的显著提升，这一指标对评估基因疗法疗效具有关键意义。
生物技术公司Entrada Therapeutics公布最新临床数据，其针对杜氏肌营养不良症的实验性疗法在队列1研究中取得积极进展。数据显示，接受治疗的患者外显子跳跃率较基线水平2.66%实现2.31个百分点的显著提升，这一指标对评估基因疗法疗效具有关键意义。
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