生物技术公司 Ultragenyx Pharmaceutical Inc 表示，其治疗Angelman综合征（一种导致严重智力障碍和发育迟缓的罕见疾病）的实验性疗法在一项大型3期试验中与模拟治疗相比未显示出获益。
该药物GTX-102在早期试验中曾显示出显著效果，给受这种毁灭性疾病影响的家庭带来了希望。许多其他神经系统疾病患者的倡导者也希望，它可能成为众多能够改善智力障碍患者认知、沟通及生活其他方面的药物中的第一种。
这一消息对Ultragenyx的业务也是一个重大打击。尽管该公司有多种获批药物，但它们大多针对超罕见疾病，投资者一直指望这款Angelman综合征药物成为公司实现盈利的途径。
Ultragenyx盘前暴跌 45%