9月22日，Ultragenyx Pharmaceutical盘中上涨9.39%，报16.025美元/股，成交额6472.9万美元，延续此前FDA获批后的上行动能。

消息面上，FDA于上周批准公司旗下基因疗法Fayuvi，用于治疗A型Sanfilippo综合征（MPS IIIA）儿童患者，系该适应症首个获批疗法。Fayuvi通过一次性静脉输注递送功能性基因，临床试验显示2至5岁患儿认知能力获得维持或改善。该药每位患者批发采购成本定为395万美元，为公司第六项FDA批准及第二款获批基因疗法。此前公司因Angelman综合征药物三期试验失败股价一度重挫逾45%，Fayuvi的获批在一定程度上修复了市场对公司管线价值的信心。

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