诺华公司宣布，其用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Itvisma®已获得欧盟委员会批准。该疗法是一种一次性、固定剂量的基因治疗药物。

此次批准意味着，在欧盟范围内，SMA患者无论年龄大小，现在都有资格接受基因替代疗法。关键性的STEER和STRENGTH研究数据显示，Itvisma为SMA患者带来了具有临床意义的显著获益。

由此，Itvisma成为欧盟首个获准用于广泛SMA人群的基因替代疗法，标志着该疾病治疗领域的一个重要里程碑。